Het SMA-medicijn Spinraza wordt vanaf 1 augustus 2018 vergoed vanuit de basisverzekering voor een specifieke groep kinderen. Hiermee volgt minister Bruno Bruins van Medische Zorg het advies op van het Zorginstituut Nederland. Kinderen tot ongeveer 9,5 jaar komen in aanmerking voor een behandeling met het medicijn Spinraza.

Het middel Spinraza werd vanwege de hoge prijs niet opgenomen in het basispakket en daarom ook niet vergoed. De afgelopen maanden onderhandelde minister Bruins met fabrikant Biogen over een acceptabele prijs voor het medicijn. Het middel werd in de tussentijd door fabrikant Biogen al wel beschikbaar gesteld voor de behandeling van kinderen met SMA type 1 en later voor een specifieke groep kinderen tot vijf jaar met SMA type 2 en type 3a. In totaal zijn er nu 50 kinderen onder behandeling in het SMA expertisecentrum.

Neuroloog en hoofd van het SMA expertisecentrum Ludo van der Pol is blij dat het ministerie van VWS met de fabrikant een overeenkomst heeft kunnen sluiten. “Met dit besluit van de minister is deze behandeling nu reguliere zorg en kunnen we bovendien een volgende groep kinderen met SMA gaan behandelen. Dat de behandeling aanslaat bij een groot deel van de kinderen is prachtig om te zien.”

Werkzaamheid medicijn
Er is nu duidelijkheid voor de ouders en kinderen met SMA tot ongeveer 9,5 jaar. Het ministerie, fabrikant Biogen en het UMC Utrecht treffen voorbereidingen om volgend jaar een grotere groep patiënten met SMA in onderzoeksverband te behandelen met Spinraza. Ondertussen wordt er ook veel onderzoek gedaan naar mogelijke andere medicijnen, zoals virale gentherapie.

SMA
SMA (spinale musculaire atrofie ofwel spinale spieratrofie) is een erfelijke ziekte die zich meestal al openbaart op de kinderleeftijd. SMA leidt tot zwakte van de spieren, doordat de aansturing van de spieren vanuit het ruggenmerg onomkeerbaar verstoord is. De spierzwakte neemt in een tijdsbestek van maanden tot vele jaren vaak geleidelijk toe. Dit kan leiden tot ernstige invaliditeit en zelfs tot overlijden, doordat ook de ademhalingspieren in het ziekteproces betrokken zijn. SMA kent vier typen. 

Ouders en patiënten met SMA kunnen voor meer informatie contact opnemen met Spierziekten Nederland en het SMA expertisecentrum. Met de ouders van de kinderen die in aanmerking komen voor behandeling wordt contact opgenomen voor een intakegesprek. 

Nieuwsbericht Spierziekten Nederland

Raff is een van de eerste baby’s die is behandeld met Spinraza. Lees het verhaal van zijn ouders.

Eerder verscheen een interview met neuroloog Ludo van der Pol.